专家表示，“渐冻人症”尽早确诊对有效治疗有重要意义

目前肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻人症”）仍是一种无法治愈的疾病。

运动神经... ALS 肌萎缩侧...

来源：科普信息化建设  2017-06-23 15:44:50

美国成功将人类皮肤细胞“变身”为运动神经元

运动神经... 人类皮肤 变身

来源：科技点亮智慧生活科技让生活更美好1  2017-09-11 08:40:45

“基因剪刀”有望用于治疗渐冻症

美国研究人员日前宣布，他们用“基因剪刀”成功“剪掉”了小鼠运动神经元中的肌萎缩侧索硬化症（俗称“渐冻症”）致病基因，使携带致病基因小鼠的发病时间推迟、寿命延长，为治疗这种神经退行性疾病带来新希望。伯克利分校研究人员在美国《科学进展》杂志上报告说，他们使用ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９基因编辑技术，以携带ＳＯＤ１基因突变的小鼠为研究对象，借助一种病毒向小鼠脊髓中的运动神经元细胞核运送可编码Ｃａｓ９蛋白质的基因。该基因表达出的Ｃａｓ９蛋白质可作为“分子剪刀”，“剪掉”突变的ＳＯＤ１基因。实验结果显示，在携带致病基因的小鼠中，接受基因疗法小鼠的发病时间延迟了将近５周，比未接受基因疗法的小鼠多活了１个月左右。

运动神经... 冻症 基因

来源：科普中国  2017-12-29 11:35:00