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范可尼贫血是一种罕见且严重的遗传性骨髓衰竭疾病，主要由超过20种与造血干细胞生长发育相关的基因突变引起。这不仅导致骨髓造血功能异常，还伴有多种非血液系统并发症，增加了患者肿瘤的风险，严重影响生命质量。
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