近日，加拿大多伦多大学的研究人员与Insilico Medicine合作，利用名为Pharma的人工智能（AI）药物发现平台，在30天内就开发出肝细胞癌（HCC）的潜在治疗药物，而且只合成了7种成分。

据报道，HCC是最常见的原发性肝癌类型，但AI发现了一个以前未知的治疗途径，并设计了一个可以与该目标结合的“新型靶向分子”。该系统还可以预测生存率，这是加拿大不列颠哥伦比亚大学和不列颠哥伦比亚省癌症协会的科学家的发明，他们发现该模型的准确率为80%。

肝癌患者的福音真的来了吗？我觉得，还是先等验证吧，毕竟从“潜在”抗癌新药到真正能用的药物，还有相当长的距离。今天就来和大家聊聊！

01，药物开发新思路

新闻提到了“一个以前未知的治疗途径，并设计了一个可以与该目标结合的“新型靶向分子”。”这种的确让人吃惊，但好像也是合理的。

当前AI的确在药物研发领域里出现了很多新应用。其实这也是药物研发的革新。如果你仔细研究我们日常的药物，会发现，好像很多药物都是比较固定的，一个药物能够治疗n种疾病。

这就是传统药物的问题，就是，药物发现难度大，一旦发现后，就成为了大家非常珍惜的存在，于是这种药物会根据其药理或者观察不断地尝试。比如，老药新用。像米诺地尔最早是治疗心脏病的，后来发现使用这种药物的人，毛发生长茂盛，于是就成了治疗脱发的，类似的还有西地那非。

当然，还有的类型就是就是把一个药物修饰来修饰去，可能是为了抗药性，可能是安全性等等。

但是，无论如何，这些都对现有科学尤其是研究人员的能力有极大的挑战。而如果能够针对某种疾病，特异性的设计药物，那么可能就完全不一样了。

事实上，从肽类药物开始，就走了这种思路，还有其他小分子药物， 这种情况下，根据病理、结构、机制来涉及药物就成了新时代的药物设计思路。而这种药物设计，AI就有大的用武之地了，比如著名的alphafold2，其实很多实验室都在做这个。

而且，这种还有个好处，就是能够突破人类极限。

就比如新闻中提到的“一个以前未知的治疗途径”,可能就是跳出了现有的认知，纯粹依靠计算来寻找到的途径。

02，药物研发还有很远的路

当然，预测出来，能不能用，路还长着呢。

首先是实验室里要验证可不可行，很多药物可能这一步就直接死掉了，对细胞、实验动物毒性太大或者无效啥的。即便走过了试验阶段，接下来临床研究也是大考，绝大多数药物在临床期也败下来了。

所以，这个药物到底有没有用，还有很长的路。

03，关于AI和原始数据

此外，其实AI再牛，它也不能无中生有，所以，原始数据的可靠性非常重要，而这，其实是当前科研中的一个特大问题。

比如，同样是癌症的分期，尽管临床标准已经非常明确了，但是实际上划分的时候，还是容易出问题，因为癌细胞不会按照教科书那样生长，而且还有很多细节问题，都会导致实际划分过程失之毫厘谬以千里。

再比如关于病例的详细信息，怎么说，理论上，各种发表数据“真实可靠”，实际上，真正做过人群调查的就知道，能够拿到非常可靠地信息，难度简直是登天，只能说，一些大的信息可能问题不大，比如年龄性别出生地，但是再细化，个人习惯、行为啥的，基本不靠谱，如果以后者这些信息作为基础数据进一步去推导，那估计就谬误很大了。

来源: 李雷