科技改变生活,以前只能在电影中看到的未来生活正在逐步实现。有朋友就说了,在全球高科技前沿技术快速发展的现阶段,哪些前沿技术最值得我们关注,又有哪些和我们息息相关呢?

说到前沿科技,比如天宫圆梦,逐梦人造太阳等等,这些都是很高大上的了。但是说到和生活息息相关,我想要说一点对生命医学的看法:比较看好基因编辑对疾病的治疗进入临床。个人认为这个可能是最容易获批的临床应用之一,因为有CAR-T珠玉在前(虽然CAR-T也是基因编辑,但是和大家通常语境下的基因编辑略有区别)。但是也没大家想得那么容易。

为什么呢?很多人总觉得生命医学科研很容易,今天刚出个技术,就觉得几年内可以实现应用,其实这极大地高估了现实的复杂性。就比如基因编辑技术的应用,目前至少要解决以下几个问题。

下面就逐一来为大家介绍。

01,技术本身的问题

不少外行会觉得,基因编辑技术不是很成熟了吗?从十年前到现在,甚至还拿了前两年的诺贝尔奖。

但是实际上,基因编辑技术一直在改进,哪怕是很多人以为的编辑效率问题,也在改进,比如这两年,刘如谦在致力于开发的PE系统,已经从PE2到PE5了,去年11月还发了篇cell。

每次如果你看公众号,会觉得完美无比,但是实际上,一直有问题。比如2020年刘如谦开发的DdCBE系统,可以实现精准基因编辑,当时也是nature重磅论文。

当时还有好几篇跟着的研究,发现的确管用。

然而,今年,另一篇论文发现,DdCBE在细胞核DNA上产生了大量的基因组范围内的SNV脱靶效应

可以说,目前基因编辑系统距离成熟还有一段距离。还需要继续在这个系统里努力。

02,现实的研究问题

这个问题就更耗时了。相信很多人通过新冠了解到了疫苗的研发流程,基因编辑要想走到临床应用,一样要经历同样的过程。

首先是细胞反复验证,证实可行。

接下来,动物实验,小鼠是基本的,有条件可能得到猴子上,这一步,是用年来计数的。

再往下,是临床试验。

三期下来,这时间是5年最低了。基本上完成了上述研究,才可以正式获得批准应用。

而期间,任何一步出问题,都可能停下来。

03,批准机构

做医学研究是需要相关机构批准的。

比如之前FDA就暂停了基于基因编辑的CAR-T临床试验 。原因是一名患者在临床中发现,使用基因编辑药物后,他的体内所有血细胞系都减少了,而且出现了染色体异常的细胞,增加了致癌风险。

所以FDA直接暂停了。

04,给谁用?给什么病用?

这个就更复杂了。目前人体细胞治疗,最常见的是癌症,也就是大家熟悉的CAR-T,那个120万一针的东西,不过主要针对非实体瘤。这个优势在于有临床批准过,所以到时候用起来也障碍小些。

其次可能是罕见病。但是罕见病目前存在一些具体问题,比如确定单基因罕见病还是很困难的。

总之,个人认为,基因编辑这种前沿科技,在未来十年到二十年,进入临床应用可能性是很大的。

基因编辑用于疾病治疗还需多久?

图文简介 原创

虽然基因编辑这种前沿科技,目前还存在很多缺陷,不过在未来十年到二十年,进入临床应用可能性是很大的。