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美国研究人员日前宣布，他们用“基因剪刀”成功“剪掉”了小鼠运动神经元中的肌萎缩侧索硬化症（俗称“渐冻症”）致病基因，使携带致病基因小鼠的发病时间推迟、寿命延长，为治疗这种神经退行性疾病带来新希望。伯克利分校研究人员在美国《科学进展》杂志上报告说，他们使用ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９基因编辑技术，以携带ＳＯＤ１基因突变的小鼠为研究对象，借助一种病毒向小鼠脊髓中的运动神经元细胞核运送可编码Ｃａｓ９蛋白质的基因。该基因表达出的Ｃａｓ９蛋白质可作为“分子剪刀”，“剪掉”突变的ＳＯＤ１基因。实验结果显示，在携带致病基因的小鼠中，接受基因疗法小鼠的发病时间延迟了将近５周，比未接受基因疗法的小鼠多活了１个月左右。
冻症 基因 小鼠
来源：科普中国 2017-12-29
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