美国研究人员12日说，他们使用CRISPR-Cas9基因编辑技术，在体外成功修复镰状细胞贫血患者干细胞中的致病突变基因，为治疗这种血液疾病迈出关键一步。

这项研究发表在新一期美国《科学转化医学》杂志上。由美国加利福尼亚大学伯克利分校与旧金山分校以及犹他大学研究人员组成的研究小组说，他们只是修复了患者的一部分干细胞，使其可以产生健康的血红蛋白，但相信这足以帮助镰状细胞贫血患者改善病情。

小鼠实验显示，这些编辑过的干细胞注入小鼠体内后可存活至少4个月，这说明该治疗方式具有可行性。

研究人员说，这是“一个重要进展”，因为这是首次表明修复一部分干细胞可能足以对镰状细胞贫血患者产生临床效果。“在应用于临床前还有大量工作要做，但我们希望它为开发治疗镰状细胞贫血新型疗法铺平道路”。

研究人员希望在5年内开展相关早期人体临床试验。

脱氧核糖核酸（DNA）是重要的遗传物质，呈螺旋互绕的双链结构。在DNA链条上，一个具有某种功能的片段就是基因。近些年来，科学家发明了一些新技术，可以断开DNA链条，对其进行改动，然后重新连上。这样可以像人们写作时编辑文字那样控制基因，相关技术因此被称为“基因编辑技术”。CRISPR-Cas9是目前全球最流行的基因编辑技术。

镰状细胞贫血是一种较常见的遗传性血液疾病，由血液中的一种基因变异引起，导致携带氧气的血红蛋白黏附在一起，使红细胞由正常情况下的圆形变为镰刀状。这些畸形细胞会堵塞血管，造成贫血、疼痛、器官衰竭甚至过早死亡。

 

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基因编辑为治疗镰状细胞贫血带来希望

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美研究人员使用CRISPR-Cas9基因编辑技术在体外成功修复镰状细胞贫血患者干细胞中的致病突变基因。