遗传性疾病、癌症、艾滋病、地中海贫血，将来有没有可能得到根治？国家首批“千人计划”特聘专家、中山大学生命科学学院松阳洲教授团队近日在接受新华社记者专访时作出了肯定的回答，并认为基因编辑技术将让人类获得“改写生命剧本的神笔”，为战胜疾病提供全新的有效工具。

2015年4月，中山大学生命科学学院副教授黄军就及其同事完成了全球首次对人类胚胎进行的遗传性致病基因的修复实验，引发全球科学界和社会的关注。

“那是一把特异剪切基因的‘剪刀’。”松阳洲在接受采访时说。中山大学人类胚胎遗传性致病基因修复实验采取了CRISPR/Cas9基因编辑技术。该技术是近年在锌指核酸酶（ZFN）技术、类转录激活样效应因子核酸酶（TALEN）技术之后出现的新型基因编辑技术，原理来自细菌的适应性免疫防御机制。相比传统的基因打靶技术和其他基因编辑技术，CRISPR/CAS9更为精确、高效和经济。

科学家发现，细菌在遭遇噬菌体等病毒侵染之后，可以获得其部分DNA（脱氧核糖核酸）片段并整合进基因组形成记忆，当再次遭到入侵时，转录出相应的RNA（核糖核酸），利用其中的“定位信息”引导Cas蛋白复合物定位和切割、彻底地摧毁入侵病毒的DNA。CRISPR/Cas9技术就是利用这一原理，用一种定制的RNA引导Cas，对预设DNA位点进行切割，造成DNA断裂，启动细胞内基因组修复机制，实现基因敲除、特异突变的修复或引入和定点转基因等。

在中山大学人类胚胎遗传性致病基因修复实验中，黄军就及其同事成功修复了人类胚胎中导致β型地中海贫血的基因。黄军就说，人类的很多疾病与基因遗传突变有关，比如地中海贫血、遗传性眼疾、癌症、老年痴呆症等。运用基因编辑技术，人类未来可以“修正”突变的基因，根治这些疾病。

“目前人类对很多致命疾病的药物治疗都只是在抑制病变、延缓恶化。未来，基因编辑技术将改变这一局面，为人类找到战胜疾病的全新路径。”松阳洲说。

据中山大学生命科学学院教授马文宾介绍，地球上的物种使用的是高度类似的基因程序系统，基因编辑技术应用前景广阔。人有近3万个蛋白质编码基因，通过在模式动物中进行的逐个敲除实验，人类可以获得翔实的基因功能“图谱”。而通过对猪的“人源化”，即将猪的部分基因替换成为人类对应基因，人类将来有望获得可靠的人源化蛋白或移植器官来源。

“什么样的基因突变导致什么病？什么样的基因可以对抗什么样的病毒？基因编辑技术使人类获得‘改写生命剧本的神笔’，能够让人类更加了解自己，更精准地对DNA代码进行控制。”马文宾说。

对于中山大学人类胚胎遗传性致病基因修复实验引发的伦理争议，黄军就表示，研究选用的是医院遗弃的不能正常发育的三原核受精胚胎，根据中国《人类辅助生殖技术管理办法》和《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》的要求经过相关的医学伦理委员会的伦理审查获得批准实施。

“这些胚胎在世界各地的实验室都已被广泛地在基础研究方面使用了数十年，没有伦理问题。”黄军就说。

在2015年12月的国际人类基因编辑峰会中，全球科学家也达成了共识，认为基因编辑技术在体细胞、胚胎和生殖细胞的基础研究非常重要。《自然》杂志将黄军就博士评为2015年度全球十大科学人物。

松阳洲认为，人类发现自身奥秘的征程漫长。这一进程必须被合理、严格地加以管理、控制，既要防止因噎废食导致科学停滞不前，又要防止经修改的基因成为人类基因库中的一员，打开人为改变人类进化进程的“潘多拉魔盒”。

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