1990年9月14日，在位于美国马里兰州贝塞斯达市卫生研究所的医疗中心，美国医学家W·F·安德森等人将修改了基因的白细胞注入到一个4岁小女孩的静脉，尽管整个过程只用了28分钟，却标志着首例“基因疗法”在人体治疗方面的重要突破。

基因疗法，就是利用健康的基因来填补或替代基因疾病中某些缺失或病变的基因，目前的基因疗法是先从患者身上取出一些细胞，然后利用对人体 无害的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞就可以“获得” 正常的基因，以取代原有的异常基因。

这名4岁的小女孩由于患有一种被称为“重症联合免疫缺陷病”（SCID）的先天性疾病，自身不能产生腺苷脱氨酶，对疾病的抵抗能力受到极大的削弱，极易因 感染而致命。她一出生就不得不与世隔绝，被安置在一个内部空气被高度净化的隔离罩内，只能靠输液来维持生命。

科学家们将含有这名小女孩自己的白血球的溶液输入她左臂的一条静脉血管中，这种白血球都已经过改造，有缺陷的基因已经被健康的基因所替代。以后的10个月，她又接受了7次这样的治疗和接受酶治疗。基因疗法后所作的实验表明，这个小女孩已能产生相当数量的腺苷脱氨酶，自身免疫力得到了很大程度的改善。她终于能像一个正常的孩子一样生活了，后来她进入普通小学上学。

目前，还没有发现此类疗法有什么副作用，它被看做是人类医疗史上继大规模公共卫生措施、外科麻醉、抗生素及疫苗应用之后的又一次医疗革命，被美联社选为1991年10项最大科学成就之一。

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1990年9月14日，第一例基因治疗被实施

图文简介

美国医学家将修改了基因的白细胞注入到一个4岁小女孩的静脉，标志着首例“基因疗法”在人体治疗方面的重要突破。