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在一项曾经是全球最昂贵药物的临床试验中，67名受试者有7名患上了血液系统的恶性肿瘤。有人可能要质疑，这到底是治病，还是致癌？然而，一款创新药背后的权衡远非如此简单。
基因疗法 肿瘤 基因治疗
返朴 2024-11-04
婴儿型庞贝病是庞贝病的严重类型，主要累及骨骼肌和心肌，并可累及中枢神经系统。患儿出生即全身松软、吸奶无力、哭声较小，随着肌肉逐渐萎缩，慢慢会无法吞咽、无法呼吸……
基因疗法 罕见病
推医汇 2025-07-16
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