无须免疫抑制的胰岛移植治疗1型糖尿病

2025年8月4日，瑞典乌普萨拉大学等机构研究人员在《新英格兰医学杂志》发布重磅研究，全球首次运用基因编辑改造的异体胰岛β细胞，成功治疗了一位37年病史的1型糖尿病患者。

全球1型糖尿病患者数约为920万，唯一“治愈”手段是从捐献者胰腺中提取胰岛组织进行移植。但移植后，患者仍要终身用药，接受抗免疫排斥治疗，免疫抑制剂的细胞毒性也是一大风险。

为此，研究人员开发了一种全新的基因编辑胰岛移植疗法——UP421，他们敲除了供体胰岛细胞的免疫排斥相关基因、增强免疫逃逸蛋白。

治疗后12周的结果显示，在不使用免疫抑制剂的情况下，患者的“新胰岛”依旧逃避了免疫攻击，持续分泌胰岛素，效果在半年内得以维持。

几十年来，实现异体移植后的免疫耐受，被视作是糖尿病，乃至整个器官移植领域的圣杯。器官移植能挽救患者生命，但只有彻底解决移植后面临的排斥反应，才能算真正意义上让患者回归正常生活。

目前，UP421正计划进一步推进临床试验，目标是让患者无需终身接受医疗管理，即可实现稳定的血糖控制。国际青少年糖尿病研究基金会负责人称，回望百年来糖尿病治疗的发展，“糖尿病治疗的范式转变应该到来了。”

“医学界”报道链接：

糖尿病治愈疗法，迎来重大突破

来源: 桂林科普小达人