作者：陈文明 首都医科大学附属北京朝阳医院 主任医师

审核：李军 北京大学第一医院 副主任医师

自体造血干细胞移植是多发性骨髓瘤治疗的核心环节，其本质是“重置”患者的造血系统。

治疗原理主要是通过大剂量化疗清除恶性浆细胞，再将预先采集的患者自身健康干细胞回输体内，重建正常造血功能。相比异体移植，自体移植无排斥反应风险，并发症少，成功率高，显著延长生存期。

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对于多发性骨髓瘤患者，65岁以下且体能良好者是自体移植的首选人群。患者需具备日常活动自理能力，无严重心、肺、肝、肾功能障碍。

大于65岁的患者，需特殊评估，若患者体能状态良好（如无严重合并症、生活自理），经综合评估仍可能获益，但需个体化权衡风险。不能做自体造血干细胞移植的患者，需要长期化疗，指标正常，病情稳定后，吃药维持治疗，若复发再进行治疗。

治疗多发性骨髓瘤的药物：

一、蛋白酶体抑制剂：阻断肿瘤细胞蛋白质代谢的核心药物。通过抑制骨髓瘤细胞内异常蛋白质的降解，导致毒性蛋白积累，从而诱导癌细胞凋亡。目前临床应用的三大核心药物包括：

硼替佐米，可逆性抑制蛋白酶体活性，破坏肿瘤细胞内的蛋白质稳态，是初治及复发/难治性患者的一线选择。

卡菲佐米，作为第二代药物，对硼替佐米耐药患者仍有效，且神经毒性更低。

伊沙佐米，全球首个口服蛋白酶体抑制剂，适用于居家治疗，显著降低就医负担。

二、免疫调节剂：调节免疫与直接抗肿瘤的双重作用。此类药物通过激活免疫系统、抑制肿瘤血管生成及微环境支持，实现协同抗瘤效应，包括沙利度胺，其经济性强，但需警惕周围神经毒性和嗜睡副作用。另外还有来那度胺、泊马度胺等。

三、传统细胞毒药物与激素的联合增效：尽管靶向药物主导治疗，传统药物仍通过联合方案发挥关键作用。细胞毒化疗药物，如环磷酰胺、阿霉素；糖皮质激素，如地塞米松、泼尼松，增强免疫调节剂与蛋白酶体抑制剂的抗肿瘤活性，快速控制骨痛及高钙血症。

多发性骨髓瘤治疗药物已经从传统化疗迈向靶向治疗时代，蛋白酶体抑制剂与免疫调节剂成为双核心支柱，联合传统药物形成高效低毒方案。

多发性骨髓瘤的化疗副作用总体较轻，多数患者能够耐受。相较于其他高侵袭性肿瘤（如急性白血病），骨髓瘤属于低度恶性肿瘤，恶性程度较低、增殖缓慢，因此化疗方案通常采用小剂量长疗程策略，药物强度较弱，副作用自然更轻。

现代靶向药物（如来那度胺、硼替佐米等）的广泛应用进一步降低了副作用风险。部分口服药物可居家使用，减少住院负担，且治疗敏感性显著提升。

多发性骨髓瘤患者的居家管理核心在于“防感染-护骨骼-保肾脏-衡营养”四维联动。

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通过低强度运动与环境清洁降低感染风险。每日进行低强度运动增强免疫力，避免长期卧床导致免疫功能进一步下降。远离人群密集场所（如商场、公园活动区），减少交叉感染风险；外出佩戴口罩并勤洗手；保持居住环境环境与个人卫生。

以安全活动、骨保护药物替代绝对卧床，预防骨折。长期卧床加速骨质疏松和肌肉萎缩，反而增加跌倒风险。

每日2000ml饮水+碱性饮食减轻肾脏负担。饮水主要是稀释尿液中轻链蛋白浓度，减少肾小管沉积。碱性食物可中和尿酸性环境，减少轻链沉积。高嘌呤食物（如动物内脏、海鲜汤）会加重肾脏负担。优质蛋白与铁钙补充需均衡，避免过度营养喂养肿瘤。

来源: 中华医学会

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