《门诊故事》——关于儿童使用生长激素的答疑解惑(上)
除了健康,身高应该是每个家长都比较关心的话题,身高不仅关系到孩子的身体健康,也关系到孩子的心里健康。如何不让孩子输在起跑线上,每个家长在身高的问题上也是绞尽脑汁。经常就有家长打电话或者来到窗口来咨询孩子使用生长激素的情况。
问题一:听说有一种药叫生长激素可以帮助孩子长个是吗?
解答:生长激素(GH)是大脑底部的腺垂体分泌的天然激素,它可以直接或间接地作用于骨骼、组织和器官,促进人的生长发育,调节人体物质代谢。GH缺乏、GH水平极低或不足,都会引起儿童生长障碍,从而导致儿童严重发育迟缓、成年时期身材矮小,给孩子带来生理与心理的双重伤害。重组人生长激素(rhGH)最早是1985年美国FDA批准用于治疗生长激素缺乏症(GHD)所致的矮小症儿童,后在2003年又被用于治疗特发性矮小症[1],因其显著的治疗效果,早已得到了临床的一致肯定。基因重组人生长激素是目前临床治疗特发性身材矮小儿童常用药物,可外源性的补充人体生长所需的生长激素,促使肝脏生成血清胰岛素样生长因子 1(IGF-1),作用于长骨干骺端的软骨细胞,促使骨骼发育,同时具有促进细胞新陈代谢等作用,从而提高患儿身高。
问题二:生长激素治疗对任何矮小孩子都有疗效吗?
解答:不是的。有很多特殊情况是没有疗效的也是不能用的。像先天性的软骨发育不全,这种病人打生长激素针是没有用的。还有骨骺已经闭合的比如:女孩子月经来了过两年可能骨骺已经闭合了生长激素就没有用了。如果本身可能有很多染色体的疾病或者基因的疾病、遗传代谢病,得肿瘤的概率非常高,风险就很大,这些病人打生长激素针也是要非常小心的。所以说遗传代谢病人还有先天的有些外观上智力上畸形、四肢畸形、遗传性代谢疾病的糖尿病人、肿瘤病人、乙肝病这些都是不能用生长激素来增高的。
问题三:生长激素这个药适合哪些孩子?
解答:相关研究结果显示, 导致儿童出现矮小身材的原因有很多, 主要的原因可能是因为儿童出现生长激素缺乏症、特发性矮小、甲减、宫内发育迟缓、体质性青春期发育延迟、性早熟、营养不良性矮小、染色体疾病等。美国FDA相继批准重组人生长激素应用于生长激素缺乏症(GHD)、特发性矮身材(ISS)、慢性肾功能不全肾移植前生长不足、Turner综合征身材矮小、Prader-willi综合征生长不足、小于胎龄儿持续矮小(SGA)、短肠综合征和SHOX基因缺失但不伴GHD的患儿等。
问题四:生长激素会促进骨龄增长吗?
解答:全球主要儿童内分泌学会的主要专家达到共识:正常剂量生长激素不促进骨龄的增长和性发育。生长激素更多地应用于生长激素缺乏的孩子,这样的孩子,骨龄常常偏低,应用生长激素使生长激素基本正常后,落后的骨龄有向正常骨龄靠近的趋势,并不是生长激素促进骨龄增长。还有不少应用生长激素的孩子,已经进入青春期,青春期的骨龄快速增长,这也不是生长激素造成的。而且国内外大量临床资料证明,生长激素治疗后骨龄增长与年龄增长相平行,不会引起骨龄加快增长。
问题五:需要做哪些检查确定身材矮小?
解答:生长激素激发试验是诊断GHD的重要依据,同时还需结合患儿的临床表现、详细的身高测量、骨龄、生长速度。单纯IGF-1的诊断价值较低, 其水平还受年龄、性别、青春期、营养状况及遗传因素的影响, 因此IGF-1正常时也不能除外GHD的可能。如诊断为GHD, 还需评价下丘脑、垂体及其他内分泌腺轴功能, 明确有无其他轴系功能受累, 需完善垂体磁共振 (MRI) 检查, 明确GHD是否为器质性病变所致。
问题六:身材矮小的诊断标准是什么?
解答: 中华医学会推出的《矮身材儿童诊治指南》[2]诊断依据: (1) 身高落后于同年龄、同性别正常健康儿童身高的第3百分位数或2个标准差以下; (2) 年生长速率<7 cm/年 (3岁以下) ;<5 cm/年 (3岁至青春期前) ;<6 cm/年 (青春期) ; (3) 匀称性矮小、面容幼稚; (4) 智力发育正常; (5) 骨龄落后于实际年龄; (6) 2项生长激素药物激发试验GH峰值均<10μg/L; (7) 血清胰岛素样生长因子1 水平低于正常。
参考文献:
[1] 区远赵,黄诚花,陈秀英,等.重组人生长激素治疗儿童生长激素缺乏症和特发性矮小症的安全性分析[J].中国实用医药, 2017,12(13):87-89.
[2] 沈永年,王慕逖.矮身材儿童诊治指南[J].中华儿科杂志,2008(06):428-430.
作者:大连市妇女儿童医疗中心(集团)体育新城院区 主管药师 于红
审稿专家:大连市妇女儿童医疗中心(集团)体育新城院区 主任药师 李玲
来源: 大连市妇女儿童医疗中心(集团)
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