作者：龚继芳 北京大学肿瘤医院 主任医师

审核：张宇 中国疾病预防控制中心 研究员

目前肿瘤药物的临床试验主要是靶向药物、免疫治疗药物，细胞治疗也是现在治疗肿瘤的一个新型产品。

靶向治疗针对性非常强，很多肿瘤都有特殊的靶点，找到靶点之后进行治疗，能达到事半功倍的效果。免疫治疗则是通过增强免疫系统功能，来清除肿瘤细胞。

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之前对肿瘤药物了解得不够深入，有时会用健康受试者来探索肿瘤药物的安全性。因为肿瘤患者的身体可能会有各种各样的问题，药物代谢、吸收存在个体差异。健康受试者相对来说身体各项指标都非常均一，这使得在探索肿瘤药物的安全性方面更具优势。

但是这种情况后来就逐渐被取代了，因为肿瘤药物相对来说风险还是比较大的，不希望把健康受试者暴露在这种毒性药物之下，因此，现在很多肿瘤药物临床试验以肿瘤患者为主，评估其在这一群体中的应用效果。这也更贴近未来药物的实际应用环境，因而无需在健康人群中进行试验。

现在大部分肿瘤新药临床试验都是针对肿瘤目标人群，希望能够在现有的治疗手段基础上，找到更好的治疗方法。鉴于当前的治疗条件尚无法完全治愈肿瘤，且患者在经历多次治疗后可能面临无更多有效治疗选项的困境，此时可考虑尝试新型治疗方法。因此，目前参与新型治疗临床试验的受试者，主要是那些在现有治疗手段下已无法获得更好疗效的肿瘤患者。

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国内、国外指南，都推荐受试者及早来参与临床试验。不希望受试者在其他治疗方法都失败的情况下，才来验证新的临床研究，因为此时的身体状况或一般情况都不是特别好，可能无法体会到新型治疗所带来的效果，因此有些肿瘤新药临床试验，没有治疗过的肿瘤患者就可以来参与。

当然，受试者要符合一定的条件，如果试验的药品是靶向药物，受试者有特殊的基因突变和治疗靶点吻合，很可能比目前接受的常规治疗效果还要好，就会推荐他及早进入临床试验过程。如果没有特殊的靶点，就会推荐他按照常规方法进行治疗。

进入Ⅲ期临床试验的肿瘤新药，对这个新药有很大的把握，刚确诊肿瘤没有治疗过的受试者也可以来参与试验，比较一下现有的常规治疗跟新的治疗方法有无差异。如果新的治疗方法效果更好，可能就会取代原来传统的治疗。

部分肿瘤患者因为经济负担放弃治疗肿瘤，也可以考虑来参与肿瘤新药临床试验，试验相关的检查和治疗费用都是减免的，不要因为经济原因而放弃治疗。

但并不是所有肿瘤患者都适合参与肿瘤新药临床试验，临床试验在每个阶段都有非常严格的入组和排除标准。最主要的是肿瘤类型符合，是我们想要研究的肿瘤类型，疾病类型如果符合，再看年龄、各项身体指标等，并通过检查判断其是否符合临床试验要求。严格筛选是为了减少临床试验过程中的各种风险。

来源: 中华医学会

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