作者：龚继芳 北京大学肿瘤医院 主任医师

审核：张宇 中国疾病预防控制中心 研究员

临床试验是指一种新型药品或新型技术应用于人体的一个过程。主要是验证这种新型药品或技术是否安全、有效，安全有效才可以应用到更广泛的人群中，才可以上市。

新型技术主要是指外科系统各种新的手术方式、手术器械等。新型药品包括很多种，有的是对原来的药品进行了改良和迭代；有的是纯新的药品，在治疗某种疾病领域完全是第一个新药品；有的是国外的新药品，国内研发人员进行更新，研发出类似的新药品；再有就是有些药品，因为各种各样的问题没有进入国内，国内拿到了药品生产许可证，做了仿制药品。

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临床试验其实是新药品或新技术应用到人的第一个阶段，在这之前会在动物身上做一些初步的探索，如果在动物身上发现有很好的疗效，安全性也很好，就会进入人体试验阶段。应用到人体的这个过程是非常缓慢的，因为必须要保证患者的安全。

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最初的Ⅰ期临床试验需在少量受试者中测试药物的安全性，从极低剂量开始逐渐增加直至受试者无法耐受，以确定药物的安全范围。在确立安全性的基础上，后续将进入Ⅱ期临床试验，此时试验人群将会扩大。

Ⅱ期临床试验可能会找一些目标人群，在目标人群中再观察这个药品或技术是否安全，是否能达到最开始的预期效果。如果效果非常好，就会进入Ⅲ期临床试验。

Ⅲ期临床试验一般是随机对照性试验，与现有的、标准的、常用的药品或技术进行对照，看这个新药品、新技术是否更好。做随机对照试验的人群要多一些，一般要三四百例，甚至更多。如果试验结果非常成功，向国家药品监督管理局进行报告申请，国家药品监督管理局认为这个药品或技术是合格的，就可以上市。

上市之后还会进行上市后的研究，也就是Ⅳ期临床试验。Ⅳ期临床试验只要能用到这个药品或技术的患者都可以参与，其实就是上市后的观察性研究，出现任何问题都要记录并上报给药品监督管理局，就能了解这个药品或技术在全人群中的应用情况是怎样的，医生和患者可以更好地选择用不用这个药品或技术。

那么，新药从研发到上市大概需要多长时间？最早的时候，因为对疾病的认识还不够深入，一个新药品到最终能够用到广大患者身上，大概需要十年。在这个过程中，可能大部分药品会遭遇失败。如果在前期临床试验中发现这个药物有一些风险，就会进行更深入的研究和观察，需要更多的患者来帮助验证这一点。如果确实有风险，可能这个临床试验就不会再继续推进下去了。

新药在最开始研发的过程中，设想的都是最完美的情况，但是真正应用到人体时，因为人是一个复杂的机体，存在个体差异，会伴随各种各样特殊情况的出现。随着对疾病的认识逐步深入，找到治疗这个疾病的关键点，针对关键点去研发药品，时间就能大大缩短。现在新药品上市快的只需要三四年的时间，完全依赖于科学技术的发展。

国外进口的药物需要做临床试验吗？国外的药品进入国内，也要经过临床试验的过程，毕竟国外的药品，是在其他人种上做的临床研究，需要临床试验来验证中国人群使用这个药品是否安全。因为存在人种差异，可能体内的一些代谢酶跟国外人群不完全一样，国外人群对这个药品没有不良反应，国内人群可能会有，直接使用会有很大的风险，所以还是会做一些小样本的试验来验证一下，一般20-30例的受试者就可以，且能迅速完成。

国外进口的新产品，在国内也要做一些Ⅲ期的临床研究，与现有的药品对照一下，是否比现有的产品会更好。有一些特殊的肿瘤靶向药物，因为疗效非常突出，可直接认可国外的数据，直接获批，但后面也会要求做一些验证性的研究。总的来讲，安全性是第一位的。

来源: 中华医学会

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