脊髓性肌萎缩症（简称“SMA”）是一种运动神经元性疾病。一般在婴幼儿时期发病，主要病症是逐渐丧失对应的运动功能，甚至无法呼吸和吞咽。在新生儿中，SMA发病率约为1/6000~1/10000，相当于每1万名新生儿中就有一人受此影响，且90%的患儿活不过2岁。

曾是唯一能治罕见病的药物诺西那生钠要70万一针。

一瓶大概 100 滴，1 滴价值 7000 元。

现在的黄金价格，每克也不到400元。

这还不算，这种药第一年要打 6 针，花费 420 万，之后每 4 个月 打1 针，每年花费 210 万。

然而，这个还不是最贵的，诺华制药旗下的Zolgensma，是全球首个治疗SMA的 基因疗法

。国外定价212.5万美元，折合人民币约1358万元，也被称为“史上最贵药物”。

2019年5月24日，FDA批准Zolgensma上市，价格如此高，引发质疑。面对外界质疑，当时诺华旗下AveXis 总裁透露：“我们已经进行过研究，定价在400万至500万美元，才能够维持成本。”

这个价格，在北京上海买上两套房是够的。

这种药虽然贵，但好处是，这种1300万一针的Zolgensma，只需注射一次就可以。

“为什么越救命的药越贵？”

其实，不是越救命的药越贵，而是越难治的病，药越贵。罕见病药物之所以贵，主要是由于它高昂的研发成本。数据显示，研发一个创新药品平均要耗费13亿美元，历时约10~15年，失败率还非常高，卖便宜了成本肯定收不回来。