“医学界”评选出2024年度“十大临床突破”，它们将展示科研人员如何通过创新和努力，为人类健康带来革命性的变化。 其中中国和美国团队各占到了4项，美国以扎实的基础研究能力和先进的医疗技术，仍在全球医学创新中保持领先地位。而中国的发展速度令人瞩目，尤其在基因治疗、再生医学等生物医学领域，逐步实现了全球领跑。

通用CAR-T决战自身免疫性疾病

2024年7月15日，在全球医疗界备受瞩目的时刻，上海长征医院联合其他一些在医学研究领域颇具影响力的机构，组成了一支汇聚众多顶尖专家的精英团队。他们经过长时间的艰苦钻研与无数次的试验，终于在国际权威学术期刊《细胞》上发布了一项重磅研究成果。这一成果宛如一颗璀璨的星辰，照亮了全球医学界，尤其是在自身免疫性疾病的治疗领域。

要知道，在当今世界，自身免疫性疾病犹如一片挥之不去的阴霾，笼罩着相当比例的人口。全球大约有20%的人口正不同程度地遭受着100多种形形色色的自身免疫性疾病的侵害。就拿系统性红斑狼疮（SLE）来说，这是一种令无数患者和医疗工作者都头疼不已的疾病。它就像一个隐匿在暗处的恶魔，悄无声息地潜入全球数百万人的身体里，然后肆意地对人体的各个器官、系统进行严重的破坏。患者一旦被这个恶魔缠上，就仿佛陷入了无尽的痛苦深渊，长期被疲劳感笼罩，那是一种深入骨髓的疲惫，仿佛身体被抽干了力气；皮肤也会出现恼人的皮疹，或红或痒，不仅影响外观，更让患者在身体不适的同时承受着心理上的压力；时不时的发烧，像一把无形的火在体内燃烧，让患者备受煎熬；还有那如影随形的疼痛，如同尖锐的刺，时刻刺痛着患者的神经。

在对抗这些自身免疫性疾病的艰难征程中，CAR - T疗法的出现犹如一道曙光。这种疗法有着神奇的功效，它有望深入到患者身体内部，精准地从根源上清除那些致病的浆细胞，就像是在身体内部进行一场精准的大扫除，将那些隐藏在角落里的“病根”彻底清除。而且，它还能够重置患者的免疫系统，让免疫系统重新恢复正常的功能，这就意味着自免疾病有可能被彻底治愈，为那些长期在病痛中挣扎的患者带来了真正的希望。

早在2021年的时候，德国的学者就已经在CAR - T疗法的探索道路上迈出了重要的一步。他们成功地运用自体CAR - T疗法，治疗了一名年仅20岁的患有难治性SLE的女性患者。这一消息一经传出，就像一颗重磅炸弹，在全球范围内引起了巨大的轰动。全世界的目光都聚焦到了CAR - T疗法上，人们看到了战胜自身免疫性疾病的新希望。

而上海长征医院的徐沪济教授带领的团队，在CAR - T疗法的研究上更是取得了突破性的进展。他们首次报道了运用异体CAR - T成功治疗自免疾病的案例。自体CAR - T疗法虽然已经取得了一定的成果，但它存在一个局限性，就是要利用患者自身的细胞，这就意味着每一次治疗都需要根据患者的具体情况实时定制，过程繁琐且耗时较长。而异体CAR - T则有着独特的优势，它可以提前进行制备，并且能够实现量产。这一优势带来的好处是多方面的，一方面，有望大幅度降低治疗费用，让更多的患者能够负担得起这种昂贵的治疗；另一方面，患者一旦被确诊，就能够第一时间得到治疗，无需经历漫长的等待过程。徐沪济教授凭借在这一领域的卓越贡献，当之无愧地被评为2024年《自然》年度十大人物。这一荣誉不仅是对他个人的认可，更是对整个团队以及CAR - T疗法在自免疾病治疗领域重要性的肯定。

然而，我们必须清醒地认识到，无论是自体CAR - T疗法还是异体CAR - T疗法，在目前的发展阶段都还面临着诸多的挑战。就拿随访时间较短这一点来说，由于治疗后的随访时间不够长，导致我们难以全面、准确地评估治疗的长期效果。而且，长期疗效和安全性仍然是未知的领域，就像一片充满迷雾的未知地带，里面可能隐藏着各种潜在的风险。除此之外，在一系列的技术细节方面，也还存在着许多需要攻克的难题，这些技术细节就像是隐藏在暗处的礁石，随时可能阻碍CAR - T疗法的进一步发展。但是，不管前方有多少艰难险阻，CAR - T疗法的出现和发展都可能是人类攻克自身免疫性疾病最好的一次机会。它就像一艘在黑暗中航行的船只，虽然前方充满未知，但却承载着无数患者的希望，朝着光明的彼岸奋勇前行。

来源: 桂林科普小达人