临床试验获国家药监局批准

近年来，随着生物医学技术的不断进步，干细胞治疗心脏疾病成为了一个备受关注的研究领域。干细胞治疗心脏疾病的潜力巨大，为许多患者带来了新的希望。干细胞具有自我更新和多向分化能力，可以分化为心肌细胞、内皮细胞等，促进心脏组织的再生和修复。同时，干细胞还能够分泌多种生长因子和细胞因子，具有抗炎、抗凋亡等作用，有助于保护心脏和改善心脏功能。

2024年1月18日，天士力（600535.SH）公告其一款创新干细胞药物“人脐带间充质干细胞治疗心衰注射液”（B2278注射液）获得临床试验默示许可（CXSL2300728），适应证：伴冠状动脉旁路移植术指征的慢性缺血性心肌病导致的慢性心力衰竭。临床前研究证明，B2278注射液可通过旁分泌作用调控心肌组织微环境，对于缺血性心肌病中的心肌细胞组织损伤有明显抑制作用，增加动物心功能，促进血管再生，减少心肌凋亡。

图片来源：CDE官网

B2278注射液由上海市东方医院（同济大学附属东方医院）干细胞基地刘中民教授团队研发，2022年8月天士力与东方医院签署《技术转让（合作）合同》受让相关技术及成果，并在全球范围内，优先在中国开展药品注册申报及后续临床试验开发。该项目起源于最早2014年，在上海张江管委会与上海市浦东新区政府的支持下，上海市东方医院成立上海张江国家自主创新示范区干细胞转化医学产业基地，并依托基地开展干细胞治疗心衰的临床转化研究。本项目由上海市科委计划项目《人脐带来源间充质干细胞的制备及临床研究》立项，在张江二期“上海张江国家自主创新示范区干细胞战略库与干细胞技术临床转化平台”，上海市Ⅳ类高峰学科“干细胞与转化”等项目的继续支持下，项目从2018年立项，2019年完成国家干细胞临床研究项目备案，2021年4月提交Pre-IND，2024年1月18日IND获批！前后历时经10年艰辛，东方医院首个干细胞成药临床试验项目最终破土而生。这一重大进展标志着干细胞治疗心脏疾病的研究迈出了关键的一步，科研人员将进一步对其临床安全性和有效性进行科学评估，以期为干细胞治疗心脏疾病提供更多临床经验和数据支持，为未来的临床应用提供坚实的基础。

当前，国际上已有二十余款干细胞产品获批上市，其中有2款可用于治疗心脏疾病。2020年在德国获批上市的自体人骨髓源性内皮祖细胞类产品T2C-001，可用于治疗心肌梗塞，是全球第一个用于治疗心脏病类适应证的干细胞药品。2015年在日本获“有条件批准”的自体人骨骼肌成肌细胞衍生细胞片产品HeartSheet，可用于治疗严重心衰的缺血性心脏病。这2款创新性的干细胞产品为心脏疾病的治疗开辟了新的可能。

截至2024年1月22日，国内共有56家企业（不含子公司）的107款干细胞药物临床试验申请获得受理。共有47家企业（不含子公司）的84款获准默许进入临床试验（临床试验默示许可）。已有2款用于治疗心脏疾病的干细胞新药获批进入临床试验。2022年，南京艾尔普再生医学科技有限公司用于治疗严重慢性缺血性心衰的“现货型”细胞治疗产品“人iPSC来源心肌细胞注射液”获准默许进入临床试验。同年，京东方再生医学科技有限公司用于行冠状动脉旁路移植术（CABG）治疗预期效果不佳的低射血分数冠心病的新药“人脐带间充质干细胞膜片”获准默许进入临床试验。

虽然目前干细胞治疗心脏疾病的研究仍面临一些挑战，例如提高干细胞的存活率和分化效率、避免免疫排斥反应等，但随着技术的不断进步和干细胞药物研发研究的深入开展，相信未来将会涌现出更多治疗心脏疾病的干细胞药物，改善患者的心脏功能和生活质量，为他们带来生命的希望。

干细胞基地已成为推动东方医院医教研协同跨越式高质量发展的重要引擎。截至2024年1月，东方医院已合计完成24项干细胞临床研究院内立项，其中有6项国家干细胞临床研究备案项目（适应证为心衰、间质性肺病、2型糖尿病肾病、帕金森病）和1项科技部新冠应急项目，将在更多的方向探索干细胞的转化应用。

撰文：何斌 毕紫娟 李佳潞

来源: 东方医院