2023年11 月 16日，国家药品监督管理局（NMPA）发布信息，批准北京鞍石生物科技有限责任公司（鞍石生物科技）全资子公司北京浦润奥生物科技有限责任公司自主研发的I类创新药伯瑞替尼肠溶胶囊（商品名：万比锐®，伯瑞替尼）用于治疗具有间质-上皮转化因子（MET）外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。

此前，伯瑞替尼凭借卓越的疗效和安全性，于2021年2月被NMPA纳入突破性治疗药物品种，并纳入优先审评审批程序。

MET 14外显子跳变非小细胞肺癌（NSCLC）预后差，严重威胁患者健康，亟需更优治疗方案

肺癌是中国第一大癌种，发病率和死亡率居所有恶性肿瘤首位。非小细胞肺癌是肺癌的主要类型，其中MET 14外显子跳变阳性患者比例占所有非小细胞肺癌的0.9%～2.0%。肺肉瘤样癌患者中发病率更高，达13%～22%。既往研究中，伴MET 14外显子跳跃突变的患者表现为年龄偏大（中位年龄72.5岁），且易合并脑转移（20%～40%）。MET 14外显子跳跃突变通常与高侵袭性、抗肿瘤治疗的耐药性和不良预后相关, 化疗与免疫治疗预后不佳。

多项临床研究表明，MET抑制剂在MET 14外显子跳变晚期NSCLC患者中展示了良好的抗肿瘤活性以及安全性，目前此类药物的疗效与安全性仍与临床需求存在一定差距；疗效更优、更安全的MET抑制剂尚待开发。

伯瑞替尼是一款我国自主研发的高选择性c-MET抑制剂，活性优异，此前基于2020年美国癌症研究协会（AACR）大会公布的I期临床研究结果，伯瑞替尼被纳入突破性治疗品种；此次正式获批，为MET 14外显子跳变晚期NSCLC患者带来了新希望。

KUNPENG研究奠定基础，伯瑞替尼助力MET 14外显子跳变NSCLC一线治疗新纪元

伯瑞替尼此次获批MET 14外显子跳变NSCLC一线治疗适应症，是基于KUNPENG研究（NCT04258033）的积极结果。

KUNPENG研究是一项开放、多中心单臂临床注册Ⅱ期研究，由广东省人民医院吴一龙教授领衔。截至2022年8月，研究共纳入113例患者，其中52例患者存在MET 14外显子跳变。 32.7%（17/52）的患者既往接受过晚期或转移性NSCLC的系统性治疗；患者接受伯瑞替尼治疗（200mg，BID），28天为一个周期。

盲态独立影像评估委员会（BIRC）评估的总体客观缓解率（ORR）为75.0%，中位持续缓解时间（mDoR）为15.9个月，中位无进展生存期（mPFS）为14.1个月，中位总生存期（mOS）20.7个月。初治患者ORR为77.1%，经治患者ORR为70.6%。肺癌脑转移患者、肝转移患者、以及高龄患者（年龄≥75岁）人群均可从伯瑞替尼治疗中取得获益， ORR分别为100.0%、66.7%、85.7%。安全性方面，整体安全耐受，常见不良反应为水肿，无潜在光毒性、超敏反应、头痛等，合并用药安全性风险较低。

广东省人民医院，KUNPENG研究Leading PI，吴一龙教授表示：“ 伯瑞替尼关键注册临床研究显示ORR达到75%，mDOR达到15.9个月，mOS达到20.7个月，疗效明确且耐受性良好 。伯瑞替尼的获批上市为MET 14外显子跳跃突变的NSCLC患者提供了新的优质治疗选择。未来希望伯瑞替尼围绕MET基因异常，锁定未被满足的临床需求，展开更多的探索，使更多的MET基因异常患者获益。”

鞍石生物科技创始人、董事长兼首席执行官，石和鹏先生表示：“MET 靶点相关适应症的药物开发，从来都是一条荆棘密布的道路，过去如此、现在如此、今后恐怕也将如此。万比锐®获批上市，用于治疗MET 14外显子跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，是我们在MET靶点领域迈出的开创性的第一步。我相信，矢志国际一流的鞍石团队将秉持勇于突破的“坚与韧”，充分利用伯瑞替尼药效强、安全性高和穿透血脑屏障的特点，持续推进脑胶质瘤等First in Class适应症开发，谱写c-MET “泛瘤种”治疗的新篇章，惠及更多患者。”

作为我国自主研发的MET抑制剂，伯瑞替尼在治疗MET 外显子14跳变NSCLC患者方面展现出优异的抗肿瘤活性，同时具有良好的耐受性，此次伯瑞替尼的获批将使得更多MET 外显子14跳变NSCLC患者获益于精准靶向治疗，为患者带来新的生存希望。未来，伯瑞替尼将继续围绕MET基因异常展开探索，希望在将来为MET突变的肿瘤患者带来更多突破。

注：本文内容仅为药品上市信息展示，不构成疾病诊断及处方用药推荐。鞍石生物科技不推荐任何未获批药品/适应症的使用。

来源: 推医汇